Desarrollo y comercialización de un reservorio local de células humanas pluripotentes inducidas (iPSC) de grado clínico (BACPi), como herramienta biotecnológica innovadora en el en...

• Autores: Asteggiano, Carla Gabriela
• Año de publicación: 2020
• Idioma: español castellano
• Tipo de recurso: tesis de maestría
• Colaborador/a o director/a de tesis: Beladelli, Luciana
• Materia: Células; Biotecnología; Enfermedades hereditarias; Terapia
• Institución: Universidad Nacional de Córdoba

Trabajo final de Posgrado (Especialización en Gestión de Tecnologías Innovadoras) -- Universidad Nacional de Córdoba. Facultad de Ciencias Económicas. Escuela de Graduados, 2020.
Fil: Asteggiano, Carla Gabriela. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (CONICET); Argentina.
Las enfermedades poco frecuentes (EPOF) constituyen un grupo de más de 7.000 entidades clínicas complejas de origen genético que afectan al 7% de la población mundial. La naturaleza de los procesos patológicos involucrados en la fisiopatogénesis de las mismas, el escaso conocimiento y la gran variabilidad de afectación multisistémica, destacan la importancia del diagnóstico de EPOF. Sin embargo, el escaso número de pacientes detectados, la carencia o poca eficiencia de opciones terapéuticas ya existentes, hacen que la investigación y el desarrollo de nuevos fármacos requiera de grandes esfuerzos. En este sentido, el objetivo general de este proyecto es desarrollar y comercializar un reservorio local (denominado BACPi), de células pluripotentes inducidas de grado clínico asociados a los datos clínicos de paciente EPOF, como herramienta biotecnológica innovadora en el ensayo de nuevas terapias. El Centro de Estudio de las Metabolopatias Congénitas (CEMECO) ubicado en el Hospital de Niños de la Santísima Trinidad de Córdoba, es una fortaleza para este desarrollo, ya que es centro referencia en el pais para numerosas de estas patologías. Se realizó un estudio de mercado, de factibilidad técnica y financiera (flujo de fondo) riguroso, a pesar de que los costos de I+D inherentes a este proyecto son de difícil previsión dada la incertidumbre y el riesgo en este tipo de actividades innovadoras para la industria. Los plazos estimados para su desarrollo son cortos pero acordes a la adquisición de tecnología específica y la obtención de un producto innovador en la industria nacional. Mediante un análisis financiero, se observó un flujo de fondos que arrojo una tasa interna de retorno (TIR) del 42%, un recupero de la inversión después del segundo año y un VAN superior a los cinco millones de pesos, mostrando un escenario muy favorable sobre la evolución del proyecto. Mediante un análisis de sensibilidad, se observó que dadas las ventas que se proyectan en un escenario base, el proyecto es altamente sensible, es decir no admite cambios significativos en la variable precio con una disminución superior al 8,5%, dejando de ser viable el proyecto desde el punto de vista financiero. Es importante destacar, que debido a su alcance nacional e internacional, su componente innovador y social, este proyecto será significativo en la comercialización de productos biológicos para el futuro modelado de enfermedades y la búsqueda de terapias emergentes. Desarrollo y comercialización de un reservorio local, de células humanas pluripotentes inducidas (iPSC) de grado clínico (BACPi), como herramienta biotecnológica innovadora en el ensayo de nuevas terapias para enfermedades hereditarias poco frecuentes (EPOF).
Fil: Asteggiano, Carla Gabriela. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (CONICET); Argentina.